Estatística Prática para Oncologistas · Capítulo 19

Escore de propensão (propensity score) e ajuste por confundimento

O que o pareamento e a ponderação pelo escore de propensão conseguem equilibrar, quem eles deixam de fora e o que nenhum dos dois corrige.

Pareamento por escore de propensão

Aumente a confusão por indicação e mude o caliper ou o método. Observe o equilíbrio das covariáveis (SMD), a zona de sobreposição do escore e quantos pacientes ficam de fora.

Mensagem-chave. SMD < 0,10 depois do pareamento é necessário, mas não suficiente: o resultado vale só para a população de sobreposição, e quanto mais forte a confusão por indicação, mais pacientes ficam de fora.

Dados simulados para fins didáticos. 2.000 pacientes com carcinoma urotelial metastático (mUC); tratamento A (ex.: imunoterapia) × B (ex.: quimioterapia). Pacientes mais hígidos (ECOG baixo, mais jovens, sem metástase visceral, Hb ≥ 10) recebem A com mais frequência; as mesmas variáveis pioram a sobrevida. HR condicional verdadeiro do tratamento = 0,80; sobrevida exponencial, censura administrativa entre 12 e 36 meses. O escore é estimado por regressão logística com as 4 covariáveis (modelo corretamente especificado). Pareamento 1:1 guloso, sem reposição, no logit do escore. IPTW com pesos estabilizados (estimando o efeito na população inteira); a truncagem corta os pesos nos percentis 1 e 99. Como o HR não é colapsável, o "HR verdadeiro" mostrado é o HR marginal na população efetivamente analisada (calculado por resultados contrafactuais simulados), e por isso muda um pouco quando muda quem entra na análise.

O confundidor que ninguém mediu

Crie uma fragilidade não registrada que afasta o paciente do tratamento e aumenta a mortalidade. Veja o HR ajustado pelo escore continuar enviesado mesmo com SMD < 0,10 em todas as variáveis medidas.

Mensagem-chave. Balanço perfeito nas variáveis medidas não prova comparabilidade; a pergunta crítica é "o que ficou de fora do escore?".

Dados simulados para fins didáticos. 2.000 pacientes; idade, ECOG e metástase visceral são medidos e entram no escore; a fragilidade só entra se você ligar a opção. Pareamento 1:1 no logit do escore, caliper 0,2 DP; IC 95% do HR pareado com variância robusta agrupada por par. "HR verdadeiro" = HR marginal na população pareada (resultados contrafactuais simulados; o HR condicional do modelo gerador é o valor escolhido no primeiro controle). Valor-E (E-value, VanderWeele e Ding, 2017) calculado após converter o HR em risco relativo pela aproximação para desfecho comum: RR ≈ (1 − 0,5√HR)/(1 − 0,5√(1/HR)). O valor-E é a força mínima (em risco relativo) que um confundidor não medido precisaria ter, com o tratamento e com o desfecho, para explicar o efeito observado; não prova nem descarta confundimento.